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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

东西问·中外对话 | 美国为何热衷拉“小圈子”遏制中国？******

　　中新社北京10月1日电 题：美国为何热衷拉“小圈子”遏制中国？

　　中新社记者 彭大伟 阚枫

　　当前，世界百年变局和世纪疫情交织，“灰犀牛”“黑天鹅”层出叠见，世界充满不确定性。人们对未来既抱有期待，又满是困惑。

　　然而，在世界最需要和衷共济、共克时艰时，一些西方国家却基于一己之私，大搞单边制裁和“长臂管辖”，鼓吹脱钩断链、筑起“小院高墙”。

　　改善了全球数十亿人生活的全球化真要走向终结？影响世界格局的中美关系前景如何？就此，中新社“东西问·中外对话”邀请美国华盛顿智库全球安全研究所(IAGS)联席所长、美国能源安全理事会高级顾问盖尔·鲁夫特(Dr. Gal Luft)，与中国人民大学国际关系学院副院长、教授翟东升，国务院发展研究中心世界发展研究所原副所长、研究员丁一凡展开对话。

　　对话实录摘编如下：

　　美国遏华，为何热衷拉“小圈子”？

　　中新社记者：如何看待美国如今力推的“印太经济框架”(IPEF)？

　　盖尔·鲁夫特：我不认为加入这个倡议的国家会很热情地推动IPEF。你怎么知道两年后，另一位美国总统会不会推翻它？大家都看过美国政府换届之后的变化。此外，加入该倡议的国家也不会做有损其对华关系的事情，因为中国是它们中绝大多数国家的头号贸易伙伴。

　　翟东升：在过去一年半，美国政府创造了许多新词，但这些新计划没有产生任何实质效果。在美国国内，两党间存在严重政治分歧，甚至同一政党不同派别间也存在分歧，所以做不出什么成果。这也可能是IPEF的命运。

　　丁一凡：东盟国家几乎都对IPEF没有兴趣，甚至印度也不太关注。美国想迫使这些国家选边站，但它们希望与地区所有国家保持合作。中美关系良好，这些国家处境会更好，因为与中国脱钩代价巨大。虽然美国希望它们与中国脱钩，但美国又没做好准备，或者说没能力为这些国家提供援助。

　　中新社记者：为什么美国如此热衷于拉“小圈子”遏制中国？

　　丁一凡：美国在全球有上百个军事基地，它要花很多钱来维持这些军事基地，还得调动与(基地所在的)这些国家的联盟关系。冷战之后，维持这种联盟的成本越来越高。所以，美国要找到维持这种联盟关系的外在目标。在欧洲，如果没有俄罗斯，美国就没有理由维持北约框架。在亚太，美国担心被中国赶上，所以，为保持其霸权，它就以各种方式给中国设障。

　　中国就像一面镜子，照出美国的衰落

　　中新社记者：中美关系目前出现困难的核心原因是什么？

　　盖尔·鲁夫特：中美之间的问题并不关乎中国正在做什么或需要采取什么具体行动。更深层的原因是，中国就像一面镜子，映射出美国的衰落，代表着美国没有能力领导世界，更代表着美国的分裂。

　　中国是什么就是什么，中国不会“变成美国”来安抚美国。美国不是在告诉中国，如果你怎么去做，两国的关系就会打开新篇章；而是要求中国，你要回到贫穷，回到无足轻重(的地位)，回到你20年前的位置。这不可能。

视频：【东西问·中外对话】鲁夫特：中国像一面镜子 映射出了美国的衰落来源：中国新闻网

　　丁一凡：在美国政治制度中，当它们遇到困难的时候，往往会想办法找到一个外部敌人，找到一个团结的共识。美国可能会在不久的将来被中国追上，它们将此视为巨大威胁。我认为盖尔说得很对，美国越是失败，就越是把中国视作敌人。

　　翟东升：中美关系何时才能最终恢复稳定，达到新平衡？我认为也许当中国的经济规模明显大于美国，中国的军事能力在某些重要方面如果也能超过美国(的时候)，而那时中国仍将致力于完成和平崛起和对人类共同未来的承诺，那么美国的政治领导人就会冷静下来，越来越多政治家就会把中国视作一个潜在的合作伙伴，而不是威胁。

　　“全球化”正在变成“区域化”？

　　中新社记者：为什么近年来全球化会遇到这么多重大挫折？这种趋势的主要特点是什么？

　　丁一凡：全球化是由发达国家，特别是美国，还有部分欧洲国家的社会再分配所推动的。但是，欧美发达经济体认为新兴市场国家才是全球化的最大受益者，它们认为全球化破坏了它们自己的利益，所以才想扭转全球化趋势。

　　例如美国公开宣扬国家干预的回归，反对新自由主义。所以欧洲议会的那些立法者和美国国会议员，或鼓吹或强迫跨国公司回来，这在世界范围内带来了长期滞胀的风险，特别是在发展中国家。

　　盖尔·鲁夫特：全球化是西方的项目，去全球化也是。西方仍是任何秩序或无序的设计者，它们在自作自受。我们已经看到，全球化在面对很多全球挑战时并没有激发各国的协同作用，每个国家和地区都在为自己服务。这是一个警示，因为我们都是“地球村”的一部分，但当真正面临考验时，全球化却惨遭失败。

　　我们会看到去全球化的趋势越来越强烈，也将看到从全球化到区域化的转变，世界将沿着更多地理维度被划分为小联盟，它们将能够进行区域层面的全球化，但对区域外的依赖程度较低。

　　中新社记者：目前多边、自由的世界贸易秩序将在某种程度上被去全球化终结吗？同时，美元霸权会结束吗？

　　盖尔·鲁夫特：我写过一本书《去美元化：货币改元，金融更序》，它说的就是反抗美元。我们今天所看到的就是一场反抗，一个国家接着一个国家起来反抗，这是对一种货币、一个国家霸权的反抗。与此同时，美国也在利用其经济实力来胁迫、制裁和恫吓。

　　通过乌克兰的情况，各国已经看到西方在货币武器化方面有多么凶狠。在不到一年的时间里，已经有两个美国冻结其它国家中央银行资产的案例，先是在阿富汗，后是在俄罗斯。在货币的历史上，这闻所未闻，让每个国家都感到不安。美国将会为此付出更多代价。

　　翟东升：世界贸易会继续下去，但在未来几十年，可能会在当前的水平上停滞相当长的时间。因为现在越来越多的国家更关注供应链的安全性和稳定性，而不是盈利性。而美国正在滥用其自身货币特权，导致这种特权有可能结束或消亡。必须有其他人站出来，为整个世界贸易结算和计价制定一个新的模式或解决方案。

　　丁一凡：全球贸易不会急剧萎缩。你看中国的国际贸易额：欧盟仍是中国最大的出口市场，美国也是，还有个正在增长的第三市场——东盟和“一带一路”国家。对东盟国家的出口已成为中国出口的第三大支柱，贸易更多样化了。

　　去美元化将是一个长期现象。短期内，国际形势仍然混乱，美元仍占主导地位，但这是短期的。美国的债务相对于其GDP(国内生产总值)来说，增长非常快，美国经济维持这种印钞体系非常危险。(完)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）